7月份中美歐批準上市新藥盤點

發布日期：2022-08-24 閱讀次數：11713 來源：中國食品藥品網

摘要：

  7月份，中美歐共批準6款新藥上市。其中，中國和歐盟各有3款新藥獲批，美國無新藥獲批。

我國批準3款新藥上市

  7月份，我國共批準3款新藥上市（詳見表1），其中附條件批準的普特利單抗為我國藥企樂普生物自主研發。

  普特利單抗是通過使用人IgG4亞型針對人PD-1的人源化單抗。它可以拮抗PD-1信號，通過阻斷PD-1與其配體PD-L1、PD-L2的結合來恢復免疫細胞殺死癌細胞的能力，用于既往接受一線及以上系統治療失敗的微衛星高度不穩定（MSI-H）/錯配修復功能缺陷（dMMR）實體瘤患者的治療。同時，普特利單抗采用抗體工程技術，于Fc區引入突變，提高FcRn受體的結合親和力，從而大幅延長其半衰期，提高患者的臨床療效及藥物依從性。在2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）會議上，樂普生物公布了普特利單抗用于MSI-H/dMMR實體瘤的多中心Ⅱ期臨床試驗結果。結果顯示，在納入的100名二線及以上患者中，86例達到初步反應評價。研究主要終點客觀緩解率（ORR）達到47.67%，疾病控制率（DCR）為75.58%，6個月和12個月無進展生存期（PFS）率分別為62.66%和52.70%。

  恩曲替尼是羅氏研發的針對NTRK和ROS1基因融合而設計的特異性酪氨酸激酶抑制劑。NTRK融合陽性腫瘤產生的原因是NTRK1/2/3基因與其他基因融合，導致編碼的TRK蛋白（TRKA/B/C）出現異常，激活與特定癌癥增殖相關的信號通路。NTRK基因融合可能出現在起源于身體不同位置的腫瘤中，包括乳腺癌、膽管癌、非小細胞肺癌等。恩曲替尼治療NTRK融合陽性局部晚期或轉移性實體瘤的效果，已在多項臨床試驗中證明對多達10種不同類型的實體瘤患者有響應。

  曲拉西利是先聲藥業引進的由美國公司G1 Therapeutics開發的一款短效細胞周期蛋白依賴性激酶4和6（CDK4/6）抑制劑。CDK4/6被認為是驅動細胞分裂的關鍵調節因子，它通過與一類叫細胞周期蛋白（cyclinD）的蛋白質結合，磷酸化視網膜母細胞瘤蛋白（Rb），釋放轉錄因子E2F，進而促進細胞周期相關基因的轉錄，使細胞周期從DNA合成前期（G1期）進入到DNA復制期（S1期）。曲拉西利通過短暫的G1期阻滯，降低骨髓造血干細胞的復制負擔，從而緩解骨髓造血干細胞的耗竭。曲拉西利曾獲美國食品藥品管理局（FDA）授予突破性療法認定和優先審評資格，并于2021年2月獲FDA批準上市。2020年8月，先聲藥業與G1 Therapeutics達成授權合作，獲得了在大中華區對曲拉西利所有適應癥的開發和商業化權益。

歐盟批準3款新藥上市

  根據Pharmadigger數據庫數據，7月份，歐盟共批準3款新藥上市（詳見表2）。其中，Eladocagene exuparvovec為全球首次獲批。

  Eladocagene exuparvovec是美國公司PTC Therapeutics開發的基于腺相關病毒2（AAV2）載體并能直接注入大腦的首款獲批基因療法，用于治療18個月以上芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）患者。AADCD是一種致命的罕見遺傳病，患者由于編碼AADC酶的多巴脫羧酶（DDC）基因出現變異，導致AADC酶功能缺失。通常患者出生幾個月內就會出現嚴重運動障礙，包括運動功能減退、肌張力障礙等，嚴重影響生活。這一基因療法通過一次性治療，將功能正常的DDC基因直接遞送到患者大腦的殼核中，從而提高AADC酶的水平并恢復多巴胺的生產。

  洛那法尼是美國制藥公司Eiger Bio研發的一種口服法尼基轉移酶抑制劑，其通過抑制早衰蛋白的異戊二烯化，進而降低早衰蛋白在細胞核中的積累，用于一種極罕見且具有致命性的遺傳病——早衰癥的治療。該藥最早于2020年11月獲得美國FDA批準上市。

  Eptacogbeta是法國生物技術實驗室研發的重組人凝血因子Ⅶa類似物。該藥物最早于2020年4月獲得美國FDA批準上市。