我國兒童用藥研發活力持續迸發 2019年以來批準271個兒童用藥

發布日期：2024-06-03 閱讀次數：417 作者：落楠 來源：中國食品藥品網

摘要：在鼓勵兒童用藥研發創新系列政策的激勵下，我國兒童用藥研發活力持續迸發。2019年以來，共有271個兒童用藥獲批上市（含增加適應證），包括兒童專用藥、鼓勵研發申報兒童藥品建議清單品種及罕見病用藥等，臨床急需更好得到滿足。與此同時，兒童受試者參與臨床試驗情況持續向好，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗首次突破200項。這是記者日前從國家藥監局獲得的信息。

  在鼓勵兒童用藥研發創新系列政策的激勵下，我國兒童用藥研發活力持續迸發。2019年以來，共有271個兒童用藥獲批上市（含增加適應證），包括兒童專用藥、鼓勵研發申報兒童藥品建議清單品種及罕見病用藥等，臨床急需更好得到滿足。與此同時，兒童受試者參與臨床試驗情況持續向好，2023年度兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗首次突破200項。

  近年來，國家藥監局積極鼓勵兒童用藥研發創新，多措并舉滿足兒童患者臨床急需。我國兒童用藥審評審批質量和效率不斷提升，研發技術要求與國際接軌，藥品上市數量明顯提升，2019年至今，國家藥監局共批準271個兒童用藥。

  其中，2024年1月至5月，共有21個兒童用藥獲批，三分之一通過優先審評審批程序加快上市。為落實對具有明顯臨床價值的兒童用藥采取優先審評審批程序的舉措，便于研發單位更好地了解與把握兒童用藥創新研發方向，國家藥監局藥審中心網站開辦了“兒童用藥專欄”，持續公示優先審評審批通過的兒童用藥批準信息。

  值得注意的是，2024年獲批上市的兒童用藥中包括多個罕見病用藥。例如，鹽酸替洛利生片擴展兒童適應證，用于治療發作性睡病青少年和6歲以上兒童患者的日間過度嗜睡或猝倒。據悉，發作性睡病是一種罕見的神經系統疾病，5歲即可起病，超過50%的發作性睡病患者在18歲之前出現首發癥狀。鹽酸替洛利生片是目前全球唯一上市能改善發作性睡病的日間過度睡眠和猝倒的口服非精神類管控藥物。

  已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作穩步推進。為完善藥品說明書中兒童用藥信息，提升兒童安全用藥水平，解決我國兒科臨床的超說明書使用問題，國家藥監局于2023年5月發布《已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作程序（試行）》，國家藥監局藥審中心于2024年4月發布了《藥審中心關于已上市藥品說明書增加兒童用藥信息工作細則（試行）》，對品種遴選范圍、說明書修訂與審核流程，以及品種申報程序等作了進一步的明確。截至目前，已發布三批已上市藥品說明書增加兒童用藥信息的品種名單和藥品說明書修訂建議，涉及氟馬西尼注射液、左乙拉西坦口服溶液等兒科常用品種。

  臨床試驗是藥物研發的關鍵環節。提升兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗的質量與效率，對于促進兒童用藥創新研發非常重要。近年來，我國兒童受試者參與臨床試驗情況持續向好。我國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺數據顯示，2023年兒童受試者參與的藥品注冊臨床試驗為205項，與2022年相比增加了25.0%。其中，兒童受試者參與的1類創新藥藥品注冊臨床試驗為72項，占比為35.1%；兒童受試者參與的罕見病用藥藥品注冊臨床試驗為25項；占比為12.2%；兒童受試者參與的國際多中心臨床試驗為41項，占比為20.0%。在我國整體藥品注冊臨床試驗數量增長的背景下，兒童受試者參與的臨床試驗實現數量和占比的增長，體現了兒童用藥研發正日益受到重視。