在罕見疾病藥物臨床研發中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則發布

發布日期：2024-06-06 閱讀次數：702 作者：蔣紅瑜 來源：中國食品藥品網

摘要： 近日，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）發布《在罕見疾病藥物臨床研發中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則》（以下簡稱《指導原則》）。《指導原則》自發布之日起施行。

近日，國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）發布《在罕見疾病藥物臨床研發中應用去中心化臨床試驗的技術指導原則》（以下簡稱《指導原則》）。《指導原則》自發布之日起施行。

  去中心化臨床試驗（Decentralized Clinical Trials，DCT）是指在傳統臨床試驗中心以外地點通過遠程醫療和移動/本地醫療來執行部分或全部試驗相關活動的臨床試驗。DCT 可通過完全遠程模式或者混合模式，結合應用數字健康技術（Digital health technologies，DHT），為罕見疾病藥物臨床試驗提供更加靈活、可及的新方法、新路徑。《指導原則》詳細闡述了開展罕見疾病藥物DTC的基本原則、關注數字健康技術的應用、罕見疾病藥物DTC的設計與實驗、DTC元素的應用場景、實施過程中需關注的問題等內容。

  《指導原則》指出，開展罕見疾病藥物DCT，除遵循GCP基本原則以外，還需遵循以患者為中心、切合目的、基于風險的質量管理的原則。《指導原則》明確，“以患者為中心”是DCT設計與實施過程中的重要原則。在設計和實施DCT前，收集、傾聽患者聲音，了解特定的患者人群在參與藥物臨床試驗中存在的難點與痛點，并以解決這些難點與痛點為目標而設計與實施DCT，并可將這些信息作為臨床試驗關鍵質量要素之一，納入罕見疾病DCT試驗的全周期管理中。另一方面，需充分考慮受試者需求，不應為了降低臨床試驗的操作難度，或以損害臨床試驗質量為代價，而將必要的“中心化”臨床試驗流程/操作，改為“去中心化”。此外，實施DCT不應增加參加臨床試驗機會的不平等性。

  DHT是將現代計算機技術和信息技術應用于醫療過程的新型現代化醫療方式。《指導原則》表示，在藥物臨床試驗中使用DHT時，需要考慮罕見疾病受試者的實際情況和需求，選擇符合目的、適合受試者使用的 DHT，且該技術需經過臨床驗證，以確保其安全性和有效性。在選擇DHT設備時，還須考慮罕見疾病受試者的依從性，確保受試者對穿戴設備的使用意愿、接受程度并可正確使用。

  DCT為藥物臨床研發提供了全新的數字化模式。《指導原則》詳細介紹了在罕見疾病藥物臨床研發中，7個DCT可應用的場景，包括受試者遠程招募、電子知情同意、遠程訪視與評估、醫患交流互動/患者教育、受試者的安全性監測、試驗藥物的直達和回收、就近使用醫療資源，并提出在具體環節中可能會面臨的問題及需要注意的事項。

  在實施過程中需關注的問題部分，《指導原則》建議，申辦方預先明確DCT各方職責及溝通渠道、制定有效的風險控制計劃、關注合規性與數據安全、關注數據可溯源性、加強與監管機構的溝通交流。《指導原則》還表示，建議申辦方在計劃將DCT元素及DHT納入臨床開發計劃中時，及早與藥審中心進行溝通交流，并在整體的實施過程中，與藥審中心保持密切的溝通。