FDA批準Belumosudil治療慢性移植物抗宿主病

發布日期：2021-08-30 閱讀次數：11507 來源：FDA網站

摘要：

近日，美國FDA批準一種激酶抑制劑Belumosudil上市，用于治療先前接受過至少2種系統療法治療失敗的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）兒科患者（年齡≥12歲）和成人患者。FDA還授予該藥突破性療法認定和優先審查。

Belumosudil的批準是基于一項隨機、開放標簽、多中心劑量范圍的試驗，共包括65名cGVHD患者，每天接受1次口服200mg Belumosudil進行治療。

根據2014年NIH（美國國立衛生研究院）慢性移植臨床試驗共識發展項目對于cGVHD的標準，試驗主要療效結果指標是總體反應率(ORR)，包括完全反應(CR)或部分反應(PR)。結果顯示，在第7個治療周期的第1天，患者的ORR為75%；6%的患者獲得了CR，69%的患者獲得了PR。從開始治療到首次緩解的中位時間為1.8個月；從對cGVHD的進展、死亡或需要新的全身療法的首次反應計算得出的中位反應持續時間為1.9個月。在獲得緩解的患者中，62%的患者在緩解后至少12個月內未發生死亡或使用新的全身性療法。

Belumosudil最常見的不良反應 (≥20%)包括感染、虛弱、惡心、腹瀉、呼吸困難、咳嗽、水腫、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、頭痛、磷酸鹽減少、γ-谷氨酰轉移酶增加、淋巴細胞減少和高血壓。其推薦劑量為200毫克，每天1次與食物一起口服。（來源：FDA網站；編譯：劉思慧）