海曲泊帕乙醇胺片等兩款創(chuàng)新藥獲批上市

發(fā)布日期：2021-06-18 閱讀次數(shù)：11142 來源：中國醫(yī)藥報

摘要：

本報北京訊 6月17日，國家藥監(jiān)局發(fā)布通知稱，通過優(yōu)先審評審批程序，批準(zhǔn)江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司申報的1類創(chuàng)新藥海曲泊帕乙醇胺片和羅氏制藥公司申報的1類創(chuàng)新藥利司撲蘭口服溶液用散上市。

海曲泊帕乙醇胺片是我國自主研發(fā)并擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥，用于因血小板減少和臨床條件導(dǎo)致出血風(fēng)險增加的既往對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白等治療反應(yīng)不佳的慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）成人患者，以及對免疫抑制治療療效不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）成人患者，其中SAA適應(yīng)癥為附條件批準(zhǔn)。海曲泊帕乙醇胺為小分子人血小板生成素受體激動劑，該品種的上市為ITP和SAA患者提供了新的治療選擇。

利司撲蘭口服溶液用散為兒童罕見病治療藥品，適應(yīng)癥為2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥（SMA）。脊髓性肌萎縮癥是由于運動神經(jīng)元存活基因1（SMN1）突變導(dǎo)致SMN蛋白功能缺陷所致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，是造成嬰幼兒死亡的常染色體隱性遺傳疾病之一，已被納入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。利司撲蘭直接靶向疾病的潛在分子缺陷，增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產(chǎn)生。該品種的上市為脊髓性肌萎縮癥患者提供了新的治療選擇。（國訊）