用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則征求意見

發(fā)布日期：2020-08-10 閱讀次數(shù)：396 來源：中國醫(yī)藥報(bào)

摘要：

本報(bào)北京訊 （記者陸悅） 8月3日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心就《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》（以下簡稱《征求意見稿》），面向社會(huì)公開征求意見。

真實(shí)世界證據(jù)（RWE）是藥物有效性和安全性評(píng)價(jià)證據(jù)鏈的重要組成部分，而真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）則是產(chǎn)生RWE的基礎(chǔ)。《征求意見稿》指出，RWD是指來源于日常所收集的各種與患者健康狀況和/或診療及保健有關(guān)的數(shù)據(jù)。只有滿足適用性的RWD經(jīng)恰當(dāng)和充分分析后，才有可能形成RWE。目前RWD普遍存在數(shù)據(jù)記錄、采集、存儲(chǔ)等流程缺乏嚴(yán)格質(zhì)量控制，數(shù)據(jù)不完整，數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和數(shù)據(jù)模型不統(tǒng)一等問題，影響了對(duì)RWD的有效使用。

今年1月，國家藥監(jiān)局發(fā)布《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》（以下簡稱《真實(shí)世界證據(jù)指導(dǎo)原則》），為業(yè)界利用RWE支持藥物研發(fā)提供了科學(xué)可行的指導(dǎo)意見。《征求意見稿》是《真實(shí)世界證據(jù)指導(dǎo)原則》的配套和補(bǔ)充文件，全面闡述了RWD的定義、來源、評(píng)價(jià)、治理、標(biāo)準(zhǔn)、安全合規(guī)、質(zhì)量保障、適用性等內(nèi)容，并對(duì)RWD給出具體要求和指導(dǎo)性建議，以幫助申辦者更好地進(jìn)行數(shù)據(jù)治理，評(píng)估RWD的適用性，為產(chǎn)生有效的RWE做好充分準(zhǔn)備。

在RWD適用性評(píng)價(jià)方面，《征求意見稿》詳細(xì)介紹了基于特定的研究目的和監(jiān)管決策用途，如何對(duì)RWD進(jìn)行適用性評(píng)價(jià)。該文件還首次給出業(yè)內(nèi)普遍適用的數(shù)據(jù)治理的正式定義，以及數(shù)據(jù)治理的完整過程；在數(shù)據(jù)處理模型上也與國際接軌，采用CDM模型提出通用數(shù)據(jù)模型應(yīng)遵循的原則，并在附錄中詳盡提供了RWD治理流程的案例。