讓生長(zhǎng)激素缺乏癥患兒的生活更美好

發(fā)布日期：2022-04-25 閱讀次數(shù)：11562 來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥報(bào)

摘要：

  “近年來(lái)，我國(guó)在兒童生長(zhǎng)發(fā)育疾病診療領(lǐng)域取得了矚目成績(jī)，體格標(biāo)準(zhǔn)逐步建立、相關(guān)指南和專家共識(shí)相繼發(fā)布、兒童生長(zhǎng)遲緩率持續(xù)降低，但我們?cè)谂d奮之余仍應(yīng)清醒認(rèn)識(shí)到，前面的挑戰(zhàn)還有很多，路依舊漫長(zhǎng)。”近日，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院常務(wù)副院長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)內(nèi)分泌遺傳代謝學(xué)組組長(zhǎng)、亞太兒科內(nèi)分泌學(xué)會(huì)秘書長(zhǎng)傅君芬表示，雖然我國(guó)兒童生長(zhǎng)發(fā)育水平持續(xù)改善，但臨床診療仍面臨專科醫(yī)生缺乏、傳統(tǒng)治療方案依從性較差、患者負(fù)擔(dān)較重等問(wèn)題，阻礙了患者生長(zhǎng)發(fā)育水平的進(jìn)一步提升。

  正確認(rèn)識(shí)生長(zhǎng)激素缺乏癥

  由于公眾對(duì)生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）認(rèn)知不足，GHD診療不足的情況時(shí)常發(fā)生。

  部分患者及家屬談激素色變，他們擔(dān)心患兒在接受生長(zhǎng)激素治療后會(huì)導(dǎo)致體格肥胖，增加罹患腫瘤、糖尿病甚至有生育疾病的風(fēng)險(xiǎn)。傅君芬認(rèn)為，補(bǔ)充生長(zhǎng)激素是對(duì)GHD患者極為有效的治療手段。GHD患者適度補(bǔ)充生長(zhǎng)激素的應(yīng)用已經(jīng)有60余年的臨床積累，其安全性和有效性已經(jīng)得到了充分驗(yàn)證。“希望患者及家屬能積極同臨床醫(yī)生溝通，增強(qiáng)對(duì)GHD的認(rèn)知，解除心中疑慮，并遵循醫(yī)囑采取標(biāo)準(zhǔn)的治療方案。”

  GHD的全生命周期管理也很重要。“生長(zhǎng)激素廣泛作用于人體的不同部位，不光對(duì)骨骼、內(nèi)臟等的生長(zhǎng)發(fā)育起作用，在脂肪組織代謝和礦物質(zhì)代謝方面也發(fā)揮著重要作用。另外，對(duì)于成年后生長(zhǎng)激素不足導(dǎo)致的多種疾病，尚未得到各界足夠的重視。”傅君芬表示，患者家屬、部分基層兒科內(nèi)分泌醫(yī)生尚未認(rèn)識(shí)到GHD全生命周期管理的重要性，通常在患者骨縫閉合、停止生長(zhǎng)后就忽視了生長(zhǎng)激素缺乏在成年期可能導(dǎo)致的心血管并發(fā)癥以及糖脂代謝、骨代謝問(wèn)題，沒(méi)有繼續(xù)進(jìn)行重新評(píng)估和后續(xù)管理。中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)副主任委員、華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院兒科學(xué)系主任羅小平也呼吁，公眾及醫(yī)生要清晰地認(rèn)識(shí)到GHD全生命周期管理的重要意義，科學(xué)、合理用藥，切實(shí)提高患者生活質(zhì)量。

  優(yōu)化GHD診療

  羅小平表示：“雖然目前對(duì)GHD的診療已經(jīng)有了較為成熟的方案，但在診斷、治療和管理過(guò)程中仍存在不少問(wèn)題亟待解決。”

  針對(duì)傳統(tǒng)治療方案依從性較差，羅小平建議有條件的患者使用長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素。與短效生長(zhǎng)激素相比，長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素將會(huì)顯著改善患者的依從性，進(jìn)而提升治療效果。以2021年8月在美國(guó)獲批上市的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素隆培促生長(zhǎng)素為例，患者每年只需注射52次，較短效生長(zhǎng)激素（每天注射一次）減少313次，注射頻次大幅下降，依從性得到提升。

  國(guó)際上已有相關(guān)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素的臨床數(shù)據(jù)顯示，與每日一次生長(zhǎng)激素產(chǎn)品相比，每周一次的長(zhǎng)效制劑表現(xiàn)出更優(yōu)效的結(jié)果，且安全性相似。基于此，美國(guó)和歐盟相繼批準(zhǔn)長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素用于治療兒童生長(zhǎng)激素分泌不足的適應(yīng)癥。

  此外，由于部分醫(yī)院的兒童內(nèi)分泌專科對(duì)患者年齡有所限制，不能為處在兒童期向成人期過(guò)渡的GHD患者提供藥物，阻礙了患者診療的積極性。專家呼吁醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以充分考慮患者需求，放寬年齡限制，為患者提供藥物或轉(zhuǎn)診服務(wù)，提升診療便利性。

  加強(qiáng)專科醫(yī)生培養(yǎng)

  “疾病譜變了、患者變了，但我們的醫(yī)生卻沒(méi)有變，能夠?qū)ΠY下藥的兒科專科醫(yī)生團(tuán)隊(duì)尚待完善。”傅君芬強(qiáng)調(diào)，對(duì)于普通生長(zhǎng)發(fā)育檢測(cè)、常見(jiàn)病的診治，一般的兒科醫(yī)生都能勝任，但生長(zhǎng)激素缺乏癥是綜合征，患者不僅表現(xiàn)為身高落后，還可能在代謝通路等方面存在缺陷，需要兒科專科醫(yī)生進(jìn)行診療。

  傅君芬表示，兒科專科醫(yī)生隊(duì)伍絕非一朝一夕就能建成。在國(guó)家衛(wèi)生健康委能力建設(shè)和繼續(xù)教育中心指導(dǎo)下，她正在牽頭制定兒科專科醫(yī)生培訓(xùn)體系，編撰醫(yī)生專培分級(jí)標(biāo)準(zhǔn)、教材教案，并希望在全國(guó)范圍推進(jìn)相關(guān)培訓(xùn)，構(gòu)建專科化的兒童內(nèi)分泌遺傳代謝診療團(tuán)隊(duì)。

  傅君芬還建議，包含維昇藥業(yè)在內(nèi)的內(nèi)分泌制藥企業(yè)也可以通過(guò)“維泌會(huì)”等學(xué)術(shù)會(huì)議，邀請(qǐng)行業(yè)專家進(jìn)行專題探討，作為社會(huì)力量補(bǔ)充到醫(yī)生培訓(xùn)中來(lái)，最大程度地規(guī)范兒童內(nèi)分泌疾病診療，保障兒童健康安全，共同推動(dòng)“健康中國(guó)”建設(shè)。（馮玉浩）