企業代表共話罕見病醫療產品開發生態建設愿景

發布日期：2022-02-28 閱讀次數：11277 來源：中國醫藥報

摘要：

  近日，由中國健康傳媒集團健康中國研究院聯合中國醫藥報社舉辦的共建共享罕見病醫療產品良好開發生態企業座談會召開。會上，罕見病醫藥產品研發企業、行業協會、高等院校、醫療機構、患者組織的代表，圍繞罕見病領域焦點話題，研討如何共建共享產品開發良好生態，促進提升罕見病用藥用械可及性。

  本站摘編部分企業代表發言，以饗讀者。

  上海羅氏制藥有限公司神經與罕見病醫學總監 周薇

  2021年，羅氏脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療新藥利司撲蘭在我國獲批上市。該藥物實現了國內外同步研發，且幾乎同步上市。在藥物研發上市過程中，我們充分感受到國家對罕見病治療和罕見病治療藥物研發的關注，出臺的一系列政策也充分考慮了罕見病治療藥物研發的實際需求。但是，在自然史研究和患者數據登記等方面，我們與國外相比尚有一定差距。要想縮小這些差距，需要多方共同推動。我們建議，由相關政府部門牽頭組織臨床專家制定統一的規范，相關企業積極參與，患者組織提供相關的協助和教育支持，共同推動建立覆蓋范圍更大的罕見病登記平臺、患者專病數據平臺等。

  此外，罕見病治療藥物的開發常常面臨國內檢測機構不能提供滿足研究要求的生物標志物檢測需求的困難。我們希望檢測機構、藥企和研究院所能夠通力合作，共同推動前沿檢測技術落地。同時，還期待罕見病藥物拓展性同情使用的法規細則能夠早日出臺。

  希望大家能夠更加緊密地合作，使罕見病治療藥物研發流程更加暢通，開發環境進一步優化，讓罕見病患者能夠盡早獲益。

  上海瑯鈺健康科技（集團）有限公司副總裁 李楊陽

  目前瑯鈺產品管線中有7個罕見病治療藥品，其中4個藥品已在國外獲批上市。個別產品對應的適應癥是全球公認的罕見病，但因相關病種尚未納入我國《第一批罕見病目錄》，因此在我國申請上市時很難享受加速注冊審批的政策紅利。

  我國罕見病治療藥物研發面臨諸多挑戰。比如，我國對許多罕見病缺乏基礎研究，國內少有研究機構或企業能夠提供相應的動物模型?；A研究匱乏、臨床前研究產業價值鏈上參與方和供給方太少等問題，都會導致罕見病治療新藥研發周期變長，成本和風險更高。期待未來有越來越多的企業和機構參與罕見病基礎研究、動物模型開發等工作。

  另外，與其他領域藥物的研發投入一樣，罕見病治療藥物研發投入很高，有時甚至比其他領域的投入更高，但是罕見病患者人群相對較小，如果沒有相對有利的定價，產品的市場回報率就很低，企業研發熱情也會受到影響。因此，我們期待罕見病領域創新藥的支付政策能夠得到進一步完善，同時在專利保護（如臨床試驗數據保護）政策細則方面能夠提供更多支持，以鼓勵藥企參與研發創新。

  精鼎醫藥亞太區研發戰略咨詢技術副總裁 李婭杰

  根據Tr ial Trove數據，近十年來關于罕見病治療藥物的臨床試驗數量增長明顯，截至2021年10月，相關臨床試驗總計超過6.7萬個（占該數據庫臨床試驗總數的20%）。但相關調查顯示，仍有46%的罕見病患者找不到與之相關的藥物臨床試驗項目。

  如何開展并推進罕見病治療藥物臨床試驗，還需得到更多關注。基于精鼎醫藥的經驗，更高效地支持罕見病治療藥物臨床試驗的開展、實施以患者為中心的藥物開發是行之有效的策略。首先，可以成立患者創新中心，把患者需求融入藥物開發的全生命周期，以需求指導臨床試驗設計。其次，引入并強化分散式臨床試驗/去中心化臨床試驗（DCT），以幫助提高臨床試驗設計效率，增強患者對臨床試驗的配合度等。目前，中國已經有一些DCT相關政策法規出臺，但還有待進一步細化和落實。再次，罕見病治療藥物很難像傳統藥物一樣進行大規模臨床試驗，這就需要我們靈活設計臨床試驗，比如采用真實世界數據合成對照組等方式，以更好地助力罕見病治療藥物研發。最后，要積極宣傳罕見病藥物研發相關政策，讓更多國外企業了解中國政策法規，幫助國外罕見病新藥更早進入中國。

  子昂健康科技（海南）有限公司總經理 戴瑛

  罕見病治療領域的創新不應該僅僅局限于藥物研發，還應包括遠程醫療、創新支付和創新醫療器械研發等。近年來，國家對罕見病的重視，為罕見病治療領域創新生態營造帶來了良好的機遇。

  在罕見病患者疾病數據的收集與應用方面，我國對于數據合規的具體要求和標準仍有進一步完善的空間，歐盟《通用數據保護條例》框架經驗可以借鑒。在開放式合作模式的建立方面，基于平臺數據的集成和共享，建議從輔助醫療器械、數字化醫療、藥物研發賦能等方面入手，不斷推進罕見病治療領域良性生態圈的創新發展。還可以打造一個開放式的以患者需求為中心的科技創新全周期服務平臺，以“罕見病＋科技創新”的模式，覆蓋患者全病程管理，聯合行業內的不同合作伙伴，助力生物/科技創新成果轉化和市場化運用。

  優時比中國研發負責人 蔡萌

  近年來，國家出臺了一系列政策鼓勵罕見病治療藥物研發、上市，優時比的藥物研發也得到了國家藥監局的大力支持。優時比將繼續大力推進在中國的新藥研發，開展全球多中心臨床試驗，助推中國新藥研發與國際同步。

  目前中國對罕見病尚無明確定義，僅2018年國家衛生健康委等部門發布的《第一批罕見病目錄》納入了121種罕見病。然而，還有很多罕見病未列入該目錄，這一定程度上制約了相關藥品的研發、注冊和上市。我們希望盡快將罕見病界定納入法律釋義。同時，很多罕見病缺乏高質量的流行病學和臨床數據，為相關藥物的研發帶來挑戰。藥企想要憑一己之力開展相關流行病學研究極其困難，我們希望未來能有更多相關政策和共享平臺支持罕見病治療藥物研發。

  此外，在罕見病治療藥物全球同步開發的過程中，制定國際協調一致的檢測標準等，也將有助于推動罕見病治療藥物的全球早期同步研發和注冊，使中國患者盡早獲益。

  中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會（RDPAC）市場準入總監 袁準

  盡管我國的罕見病治療藥物研發環境正在持續改善，有越來越多的制藥企業投入其中，但許多罕見病患者的用藥難題仍未被滿足，罕見病藥物研發企業仍面臨較大壓力。在此前提下，建立藥物研發正向激勵機制，讓更多制藥企業和社會力量參與解決罕見病患者用藥難題的事業中，顯得尤為重要。

  推進罕見病立法是建立正向激勵機制的重要前提。讓碎片化的罕見病政策轉化為多部門同向發力的法規體系，為罕見病治療藥物研發生態圈的參與主體指明方向，實現良性循環。

  完善的多層次保障體系是正向激勵機制的重要保障。希望今后基本醫療保險能夠對罕見病治療藥品給予一定的特殊政策支持，并不斷完善罕見病多層次保障體系，如政府專項基金、商業保險、普惠型健康險、慈善救助等，以激發企業研發熱情，提升藥物可及性。

  此外，提高對罕見病的篩查、確診能力是落實正向激勵機制的重要方法，這對于擴大罕見病藥物市場、吸引制藥企業參與研發、從根本上解決部分罕見病患者無藥可用困境也具有重要意義。

  曙方醫藥集團有限公司聯合創始人、首席業務及營運官 王曉輝

  產品商業化很難成功——這是我國罕見病治療藥物研發企業普遍面臨的一個難題。罕見病藥物研發領域，需要全鏈條精耕細作才可能成功。該領域市場失靈的一個主要原因是，目前很多罕見病患者還沒有被發現。真正把理論患者人群找到，成為解決這一問題的關鍵。我國人口基數大，理論患者數量相對其他大部分國家和地區多，具有一定優勢。因此，我們希望通過跟醫療機構和醫生合作，找到沒有被發現或者是被誤診、被漏診的罕見病患者，在幫助患者獲得精準治療的同時，獲取更多疾病數據。只有在積累了大量的疾病數據和診療經驗后，企業才有可能開發出更多新藥好藥，更好惠及罕見病患者。同時，這些藥物也將供應到其他國家和地區，從而惠及全球患者，產品商業化難題也就有望得到解決。

  當然，我們不能完全照搬國外扶持孤兒藥開發的政策邏輯，需要在符合我國國情的基礎上，找到適應現實經濟條件和政策背景的中國企業發展道路。

  哈藥集團股份有限公司副總裁 王海盛

  與市場廣闊、作用機制清晰的常用藥相比，良好的開發生態在罕見病治療藥物研發中顯得更加重要。僅靠患者、醫院、科研院所、制藥企業、監管方、支付方或社會公眾等諸多參與者中的某一方推動罕見病藥物的研發并不現實。參與各方的通力合作、信息共享是解決罕見病藥物匱乏的必要前提。

  罕見病患者的診療需求是驅動行業發展的原始動力，滿足患者的診療需求是行業發展的最終目的。因此，我們期待醫院端加強整理和分享患者流行病學數據，科研院所強化探究疾病的生物標志物與干預方法。在對疾病及診療方法有一定了解的前提下，制藥企業積極參與到藥物研發的“接力”中去。制藥企業也應在研發、生產等環節積極與監管部門等保持溝通，以增強參與各方的相互理解。監管部門如果能在保證科學性的基礎上給予罕見病治療藥物研發更多特殊考量，如更加靈活的臨床設計、更低的審評審批費用等，也將激發制藥企業對相關藥物的研發熱情。

  此外，我們也希望醫保部門在罕見病治療藥物的準入與支付、媒體在罕見病相關話題的宣傳等方面給予更多支持，推進構建更完善、更有力、更可持續的罕見病藥物研發生態圈。（馮玉浩、許明雙、劉新楊、付佳、殷芝整理）