我國(guó)CAR-T療法市場(chǎng)前景向好

發(fā)布日期：2021-09-27 閱讀次數(shù)：11079 來(lái)源：中國(guó)醫(yī)藥報(bào)

摘要：

□?王宇恒

9月初，國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)發(fā)布公告稱(chēng)，上海藥明巨諾生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)藥明巨諾）申報(bào)的1類(lèi)新藥靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品瑞基奧侖賽注射液在國(guó)內(nèi)獲批上市，用于治療經(jīng)過(guò)二線或以上全身性治療的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。這距離今年6月我國(guó)首款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品復(fù)星凱特生物技術(shù)有限公司的阿基侖賽注射液獲批上市僅過(guò)去兩個(gè)多月。值得一提的是，這也是全球第六款CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品（見(jiàn)表）。

與阿基侖賽注射液由Kite Pharma的Yescarta經(jīng)過(guò)技術(shù)轉(zhuǎn)移而進(jìn)行本地化生產(chǎn)得來(lái)不同的是，瑞基奧侖賽注射液是建立在美國(guó)Juno公司Liso-cel基礎(chǔ)上自主研發(fā)的CAR-T療法，是我國(guó)首款1類(lèi)生物制品CAR-T產(chǎn)品。

CAR-T療法也被稱(chēng)為“嵌合抗原受體T細(xì)胞療法”。正常人體內(nèi)的T細(xì)胞可以殺滅癌細(xì)胞，但是癌癥患者體內(nèi)的T細(xì)胞喪失了這種功能，CAR-T療法就是將癌癥患者體內(nèi)的T細(xì)胞分離出來(lái)，利用基因工程技術(shù)對(duì)其進(jìn)行改造，給T細(xì)胞裝上識(shí)別癌細(xì)胞表面抗原的“嵌合抗原受體”（CAR），讓它們恢復(fù)抗擊癌細(xì)胞的功能，然后再把它們輸回人體去對(duì)抗癌細(xì)胞，從而達(dá)到治療癌癥的作用。

CAR-T療法價(jià)格有望下調(diào)

在一項(xiàng)名為RELIANCE的前瞻性、單臂、多中心、Ⅱ期的關(guān)鍵性研究結(jié)果顯示，瑞基奧侖賽注射液在治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者時(shí)取得了積極結(jié)果。藥明巨諾2020年在美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)（ASH）上公布的數(shù)據(jù)顯示，瑞基奧侖賽注射液在接受既往重度治療且風(fēng)險(xiǎn)較高的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者中的安全性可能會(huì)更好。Insight數(shù)據(jù)庫(kù)顯示，目前，藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液在國(guó)內(nèi)登記了4項(xiàng)臨床試驗(yàn)，其中包括2項(xiàng)Ⅱ期臨床試驗(yàn)，分別針對(duì)復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和復(fù)發(fā)難治性套細(xì)胞淋巴瘤。藥明巨諾是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲得以CD19為靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品IND（新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)）臨床批件的企業(yè)，領(lǐng)跑我國(guó)CAR-T臨床研究。

關(guān)于CAR-T療法的價(jià)格，目前，國(guó)外制藥公司，如諾華制藥的Kymriah（替沙來(lái)塞）售價(jià)為47.5萬(wàn)美元；吉利德的Yescarta售價(jià)為37.3萬(wàn)美元；百時(shí)美施貴寶的Abecma售價(jià)為41.95美元，Breyanzi售價(jià)為41.03萬(wàn)美元。

7月30日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布《關(guān)于公示2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整通過(guò)初步形式審查藥品及信息的公告》，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液被納入其中。復(fù)星凱特方面透露，公司正在主動(dòng)配合國(guó)家醫(yī)保部門(mén)以提升患者的用藥可及性；國(guó)家醫(yī)保局方面也明確，一些價(jià)格較為昂貴的藥品通過(guò)初步形式審查僅表示經(jīng)初步審核該藥品符合申報(bào)條件，獲得了進(jìn)入下一個(gè)調(diào)整環(huán)節(jié)的資格。這類(lèi)藥品最終能否進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，還要接受包括經(jīng)濟(jì)性等方面的嚴(yán)格評(píng)審，獨(dú)家藥品還要經(jīng)過(guò)價(jià)格談判，談判成功的才能進(jìn)入醫(yī)保目錄。在沒(méi)有競(jìng)品上市之前，CAR-T療法還可以繼續(xù)保持高價(jià)，但是隨著該類(lèi)產(chǎn)品獲批企業(yè)數(shù)量的增加，價(jià)格也會(huì)逐漸下調(diào)。

CAR-T賽道熱度不減

近年來(lái)，大量資本涌入CAR-T賽道，不少企業(yè)紛紛融資、上市，頭部企業(yè)有復(fù)星凱特、藥明巨諾、傳奇生物、永泰生物、科濟(jì)生物等，相關(guān)臨床試驗(yàn)也呈井噴之勢(shì)。據(jù)興業(yè)證券研報(bào)數(shù)據(jù)顯示，目前美國(guó)和中國(guó)細(xì)胞治療研究數(shù)量為全球最多。

2020年至2021年，美國(guó)該類(lèi)產(chǎn)品IND的數(shù)量從479起增長(zhǎng)到654起，中國(guó)該類(lèi)產(chǎn)品IND的數(shù)量從264起增長(zhǎng)到420起。隨著CAR-T熱度上升，越來(lái)越多的國(guó)內(nèi)企業(yè)涌入其中，主要分為三類(lèi)：一是與海外大型藥企合資進(jìn)行成熟產(chǎn)品的引進(jìn)與本地化生產(chǎn)的企業(yè)，如復(fù)星凱特；二是尋求全球化合作的企業(yè)，如傳奇生物；三是進(jìn)行自主研發(fā)的企業(yè)，如永泰生物、科濟(jì)生物等。毫無(wú)疑問(wèn)，CAR-T賽道具有較好的市場(chǎng)前景。

根據(jù)弗若斯特沙利文數(shù)據(jù)顯示，全球CAR-T療法市場(chǎng)規(guī)模已從2017年的0.1億美元增長(zhǎng)至2020年的11億美元，預(yù)計(jì)2030年將進(jìn)一步增長(zhǎng)至218億美元。而我國(guó)CAR-T市場(chǎng)有望在2021年啟動(dòng)增長(zhǎng)，市場(chǎng)規(guī)模為2億元，2024年和2030年市場(chǎng)規(guī)模將分別進(jìn)一步增長(zhǎng)至53億元和289億元，2024年至2030年年復(fù)合增長(zhǎng)率將達(dá)到32.6%。

值得一提的是，目前，傳奇生物的BCMA CAR-T（cilta-cel）也已進(jìn)入臨床試驗(yàn)后期階段，該產(chǎn)品獲得了我國(guó)首個(gè)突破性療法認(rèn)定。今年5月，Cilta-cel的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）獲得美國(guó)食品藥品管理局（FDA）受理。如果Cilta-cel最終能夠順利獲批，那么我國(guó)首款國(guó)產(chǎn)CAR-T療法將正式走出國(guó)門(mén)，進(jìn)軍國(guó)際市場(chǎng)。