17種藥品聚焦重大疾病和罕見病等領域

發(fā)布日期：2021-03-24 閱讀次數：11334 來源：中國醫(yī)藥報

摘要：

3月15日，國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等6部門聯合印發(fā)《第二批鼓勵仿制藥品目錄》（以下簡稱《目錄》），17個藥品（19品規(guī)）進入《目錄》，抗癲癇藥布瓦西坦再次入選。

《目錄》系相關部門組織專家對國內專利即將到期尚未提出注冊申請及臨床供應短缺（競爭不充分）的藥品進行遴選論證后制定。按照有關規(guī)定，《目錄》內藥品可獲得臨床試驗、關鍵共性技術研究、優(yōu)先審評審批等方面的支持。

適應癥：涉及慢阻肺、癲癇、戈謝病等

第二批鼓勵仿制藥品的適應癥涉及慢阻肺（COPD）、原發(fā)性膽汁性肝硬化（PBC)、尿失禁、便秘等慢性病，癲癇等神經疾病，以及戈謝病等罕見病。

值得關注的是，布瓦西坦再次入選鼓勵仿制藥品目錄。本品為優(yōu)時比（UCB）公司開發(fā)的新一代抗癲癇藥物，與全球最暢銷的抗癲癇藥物左乙拉西坦相比，布瓦西坦與SV2A（突觸前神經末梢內的突觸囊泡蛋白2A）的結合能力提高了10倍。布瓦西坦已成為美國16歲及以上部分發(fā)作性癲癇（POS）患者的單一療法和輔助治療藥物。2018年，美國FDA批準布瓦西坦用于4歲及以上兒童患者的局部癲癇發(fā)作。

《目錄》中還有3個COPD藥物。據估計，全球約有3.28億例COPD患者，其中我國約有1億例。該病好發(fā)于老年人群，近年來患病率顯著升高。2019年全球COPD藥物總收入高達228億美元。

PBC發(fā)病率約為萬分之一，有資料顯示，肝硬化死亡病例中約有2%的病例是由PBC引起的。治療PBC目前僅有熊去氧膽酸一種藥物，但該藥物在臨床上對50%的患者無效。奧貝膽酸可用于熊去氧膽酸無效的PBC患者的治療。同時，奧貝膽酸潛在適應癥非酒精性脂肪性肝炎（NASH）全球患病率為2%~3%，目前尚無有效治療藥物。

戈謝病是一種染色體異常的遺傳病，屬于一種罕見病。由于我國人口基數大，該病患者總數不在少數，因此適應癥為戈謝病的有效治療藥物存在臨床需求。

參比制劑：參比制劑明確，4個品種已在國內上市，5個品種原研藥正在進口申報中

相比第一批鼓勵仿制藥品目錄中20個品種的參比制劑不明確，第二批目錄中的17個品種（19個品規(guī)）均有明確的參比制劑，并均已在美國、歐盟或日本上市。其中，4個品種已在國內上市，即安斯泰來的米拉貝隆緩釋片、葛蘭素史克的糠酸氟替卡松維蘭特羅吸入粉霧劑和氟替美維吸入粉霧劑、衛(wèi)材的吡侖帕奈片；5個品種的原研藥進口正在申報中，即普卡那肽片、伊利格魯司他膠囊、吡侖帕奈口服混懸液、他噴他多緩釋片和卡巴他賽注射劑。

本次鼓勵仿制的藥品中有3個吸入制劑。阿福特羅（Brovana）是一種長效β2受體激動劑，原研廠家為Sunovion，用于治療COPD。2017年，Brovana銷售額約為3億美元。糠酸氟替卡松維蘭特羅吸入粉霧劑（萬瑞舒）和氟替美維吸入粉霧劑（全再樂）均為治療COPD的重磅藥物，2020年全球銷售額分別為14.52億美元和10.58億美元。其中，氟替美維為全球首個用于穩(wěn)定期慢阻肺治療的每日一次三合一吸入制劑，包含了吸入性糖皮質激素、長效抗膽堿能藥物和長效β2受體激動劑。盡管吸入制劑市場廣闊，但該類品種需同時考慮藥物本身和給藥裝置，技術門檻極高。

仿制藥進展：大多數品種已有注冊申報，未來競爭激烈

國家藥監(jiān)局藥品審評中心公開信息顯示，除門檻較高的吸入制劑僅正大天晴等少數企業(yè)申報外，8個品種（氯維地平脂肪乳注射液、奧貝膽酸片、米拉貝隆緩釋片、艾司利卡西平片、布瓦西坦口服溶液、去甲文拉法辛緩釋片、他噴他多緩釋片、卡巴他賽注射液）均有超過5家企業(yè)注冊申報或BE登記，競爭非常激烈。據不完全統計，《目錄》中正大天晴至少布局了5個品種，恒瑞、石藥、揚子江至少分別布局了3個品種。

目前，一個新的仿制藥項目至少需要千萬元級別的投入，集采情況下仿制藥生產廠家超過5家就會面臨激烈的價格戰(zhàn)。筆者認為，根據當前利好首仿藥的政策，后加入的藥品生產企業(yè)在立項時，需要考慮原料藥供應、成本控制和市場渠道等因素，權衡介入的時機和風險。