罕見疾病藥物研發“關愛計劃”啟動 相關配套文件公開征求意見

發布日期：2024-05-27 閱讀次數：608 作者：蔣紅瑜 來源：中國食品藥品網

摘要：5月24日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）發布《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃（“關愛計劃”）》以及該試點工作計劃配套的申報指南、實施框架的征求意見稿。兩項配套文件公開征求意見至2024年6月24日。

5月24日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）發布《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作計劃（“關愛計劃”）》以及該試點工作計劃配套的申報指南、實施框架的征求意見稿。兩項配套文件公開征求意見至2024年6月24日。

  “關愛計劃”是一項在罕見疾病藥物研發領域落實“以患者為中心”理念的試點工作，旨在指導和幫助研發單位在藥物研發全程充分傾聽患者聲音，提升“將患者體驗數據整合入罕見疾病藥物臨床研發”的科學性、規范性及合理性，并在此過程中增強監管機構、藥物研發單位和患者等專注于罕見疾病藥物研發的各方溝通與協作，進而高質高效推動罕見病藥物研發和上市，滿足迫切的臨床需求。藥審中心啟動該試點工作，起草了相關實施框架和申報指南，詳細介紹申請加入“關愛計劃”的方法和具體要求。

  《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作（“關愛計劃”）實施框架（征求意見稿）》將藥物研發分為5個階段，覆蓋藥物研發的全生命周期：A階段為研發立項階段，B階段為臨床試驗開展前（Pre-IND）階段，C階段為關鍵研究前階段，D階段為上市申請前/上市申請（Pre-NDA/NDA）階段，E階段為上市后階段。該征求意見稿詳細介紹了不同的研發階段可以開展的、體現“以患者為中心”研發理念的工作內容和具體實施方法，主要包括在不同階段如何收集符合該研發階段需要的患者體驗數據、如何將這些數據應用于藥物研發過程中，以及如何實施兼顧患者體驗的臨床試驗。

  《以患者為中心的罕見疾病藥物研發試點工作（“關愛計劃”）申報指南（征求意見稿）》從申請方式、申請資料、納入標準以及項目執行等方面進行介紹。根據其內容，申請人基于自愿原則，向藥審中心提出申請，可根據藥物所處的研發階段申請加入“關愛計劃”中相應的階段。申請人可通過申請人之窗，以溝通交流途徑，遞交加入“關愛計劃”的申請。藥審中心計劃在A、B、C、D、E 階段各選擇1～2個具有代表性的品種納入“關愛計劃”。該征求意見稿指出，申請的階段不同，選擇納入品種的考量也有所不同，整體而言，選擇納入品種時將從對疾病的認知程度、治療急需性、產品機制的創新性、所提交藥物研發期間患者參與方法的可行性等四個維度進行考慮。

  據悉，納入試點項目的品種需根據“關愛計劃”實施框架中的要求開展和完成所對應階段相關的工作。申請人在依據現行法規和工作程序開展常規的藥物申報及注冊工作的同時，還需向藥審中心匯報實施框架中所要求的相關工作進展或結果。