破解罕見病“天價藥”難題

發布日期：2022-01-06 閱讀次數：11697 來源：人民日報海外版

摘要：

當前，絕大多數罕見病藥品已經納入醫保范圍，還有極少數沒有納入，重要原因之一在于這些藥品價格太高，有的罕見病藥品年治療費用定價甚至在百萬元以上。

罕見病藥品價格應降低

近些年，罕見病藥品價格的邏輯基本形成——由于罕見病患者相對較少，而罕見病藥品研發費用高，所以罕見病藥品價格較高，產生的醫療費用較多。因此，從邏輯推演看，要減輕罕見病患者的負擔，需要提高其保障比例。

從定性的角度看，這個邏輯的因果關系是不錯的，基本反映了市場經濟規律的要求及一個國家建立醫療保障的目的。患者的多少、研發費用的高低、藥品價格的貴賤以及報銷比例，實際上都涉及度量問題。假定罕見病藥品的定價在歐美發達國家是合理的，我們就要比較影響價格的各個度量在中國和歐美發達國家的關系。

罕見病患者相對于其他患者較少，這是肯定的。但由于中國人口基數大，國外可以被定位為罕見的疾病，在中國可能并不罕見。除了部分與人種相關的罕見病以外，理論上大多數罕見病發病率在不同國家是一致的。隨著近年中國對罕見病的日益重視和醫療水平的提高，從人數來看，中國每一種罕見病患者的數量都遠遠大于歐美發達國家，也就是說，中國的罕見病市場要遠遠大于歐美發達國家。因此，從需求的角度看，罕見病藥品在中國的價格就應當比歐美市場要低。

罕見病藥品研發費用的成本分攤應合理

罕見病藥品研發費用高，這也是事實。但研發費用高不是罕見病藥品獨有的特征，所有的創新藥物研發費用都很高。目前罕見病藥品一般是在歐美國家研發的，研發費用對于藥品生產企業而言是支出，對于其他產業而言就是收入。

研發費用的收入在歐美國家，研發費用的成本分攤也應該在歐美，不應該在中國這類的發展中國家。同時，罕見病藥品一般首先在歐美上市，其后是在發展中國家上市，所以為什么要發展中國家來分攤一部分研發費用？治療SMA（脊髓性肌萎縮）的諾西那生鈉，研發費用約為10億美元，它在歐美市場上前幾年的銷售額已經達到了20億美元，企業的研發費用早就收回了，為什么還要發展中國家來分攤這類藥品的研發費用呢？

研發費用是企業在定價時要考慮的一部分，但藥品價格與研發成本高低關系不大，最終由市場決定。如果企業方想賣高價，而市場無法接受，企業的報價就無法成為市場價格。

從目前納入中國醫保目錄的藥品看，大多數罕見病藥品年費用達上萬元，有的達10萬元到20萬元不等，比一般藥品要貴。但是貴要有度，特別是藥品，作為必需品，再貴不能超過一個市場的購買能力。如果企業所賣的價格太貴，超過了市場購買能力，藥就賣不出去，患者得不到治療，保障就無從談起。

一個藥品的市場購買力，只能由一個社會的平均收入水平來決定。罕見病藥品作為必需品不能細分為高端、中端、低端市場，特別是在我們這樣一個發展中國家，罕見病患者絕大多數屬于中下收入群體。因此，購買力的衡量就只能以絕大多數的收入、以中下群體的水平來衡量。

罕見病保障機制應在現行多層次醫保框架內發揮作用

根據測算，一種罕見病藥品的年治療費用超過30萬元，就可以視為天價藥品。從這幾年醫保談判的情況來看，罕見病藥品在中國是可以降到年費用30萬元以內的。隨著罕見病藥品競爭性增強，企業可能把藥品年費用降至30萬元以內。說明在競爭狀態下，企業在藥品定價低于30萬元時往往依然有利可圖。

面對中國這樣市場廣闊而購買力水平相對較低的情況，相關藥企無論是否處于壟斷地位，建議都先把昂貴的罕見病藥品價格降下來，否則就沒有市場。罕見病藥品的醫保準入，需要先談價格再談保障。

罕見病保障機制絕不是建立在天價藥基礎上的保障機制，也不是脫離現行的保障機制另搞一套，應該在現行的多層次醫保框架內發揮作用。也就是說，罕見病保障機制應該是在基本醫保、大病保險、醫療救助的基礎上，通過政府引導，發揮慈善等社會力量的作用，使罕見病患者的負擔減輕。

  （作者為國家醫保局醫藥服務管理司原司長。本報記者王美華整理）