讓罕見病治療藥物不再罕見
發布日期：2021-12-08 閱讀次數：11070 來源：中國醫藥報
摘要：
12月3日，國家醫保局、人力資源和社會保障部發布《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2021年)》，67個新增談判藥品中包括人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液等7款罕見病治療藥物。
近年來，罕見病用藥市場熱度居高不下，國家藥監部門積極推出加速罕見病用藥審評審批等政策，不斷激發國內藥企的研發動力。無論是藥監部門出臺政策促進罕見病藥物研發，還是在醫保藥品目錄調整中持續增加罕見病藥品，都旨在提高罕見病藥品的可及性，解決罕見病患者用藥難題，讓罕見病治療藥物不再罕見。
多款罕見病藥物納入醫保
根據艾昆緯統計數據，以《第一批罕見病目錄》中的121個病種為基礎，截至今年12月3日，我國已有100余次適應癥獲批（以治療藥物適應癥獲批數量為計入單位，若一種化學分子有多個不同適應癥獲批，則重復計入），涉及58種罕見病。此外，仍有部分藥品被20余種罕見病超適應癥使用。而在獲批罕見病適應癥的藥物中，已有57種藥物（同上，以適應癥計）被納入國家醫保藥品目錄，涉及32種罕見病。
納入2021年版國家醫保藥品目錄的罕見病藥物中，渤健的兩款高值產品備受關注——諾西那生鈉注射液和氨吡啶緩釋片。其中，諾西那生鈉注射液是全球首個脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物。據央視新聞披露的醫保談判現場視頻，該藥物談判時間長達一個半小時，先后經過兩輪九次談判，最終將藥品價格從每針70萬元降至3萬多元。氨吡啶緩釋片作為用于改善多發性硬化癥（MS）患者步行功能障礙的藥物，今年在我國遞交藥品上市許可申請，于5月獲批上市，并進入2021年版國家醫保藥品目錄。此外，武田制藥也有兩款罕見病領域的創新藥物醋酸艾替班特注射液和阿加糖酶α注射用濃溶液被納入2021年版國家醫保藥品目錄，這兩種藥物均是在進入我國市場短短一年內就被納入醫保。
回顧醫保藥品目錄調整工作可以發現，2018年，國家醫保藥品目錄大范圍納入罕見病藥物；2020年，通過準入談判，治療MS的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片和治療肌萎縮側索硬化（ALS）的依達拉奉氯化鈉注射液等7個罕見病藥物納入2020年版國家醫保藥品目錄。這些藥品調入醫保藥品目錄后，大大提高了患者的用藥可及性。
《中國醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》顯示，從罕見病用藥被納入醫保后的金額用量變化情況來看，2019年版醫保藥品目錄調入藥品近年來臨床用量較小，但金額用量增幅明顯，在2020年第一季度新冠肺炎疫情影響下仍保持高速增長趨勢。
政策助推罕見病藥物研發
近年來，我國出臺了一系列政策措施，以促進罕見病藥物研發，提高罕見病藥物可及性，如加速罕見病藥品審評審批，公布罕見病目錄，在醫保藥品目錄調整中持續增加罕見病藥品等。可以說，罕見病藥物保障政策利好藥物從研發注冊到上市使用的各個階段。
2018年10月，國家藥監局、國家衛生健康委發布《關于臨床急需境外新藥審評審批相關事宜的公告》，明確建立專門通道對罕見病治療藥品等臨床急需境外新藥進行審評審批，并要求對罕見病治療藥品在受理后3個月內完成技術審評。2019年發布施行的新修訂《中華人民共和國藥品管理法》明確規定，對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優先審評審批。2020年正式施行的新修訂《藥品注冊管理辦法》明確指出，臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品，審評時限為七十日。為進一步提高罕見疾病藥物臨床研發效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，今年10月，國家藥監局藥品審評中心就《罕見疾病藥物臨床研發技術指導原則（征求意見稿）》公開征求意見，該征求意見稿結合罕見疾病特征，給罕見疾病藥物研發及科學的臨床試驗設計提供了建議和參考。
受罕見病藥物保障利好政策影響，近年來，國內各大藥企紛紛布局罕見病領域。據艾昆緯統計數據，截至今年12月3日，22種罕見病藥品通過優先審評審批程序獲批上市，覆蓋黏多糖貯積癥、亨廷頓舞蹈癥、MS、SMA等15種罕見病病種，有效幫助眾多罕見病患者解決了治療藥物非常有限，甚至無藥可用的困境。
就在2021年版醫保藥品目錄公布的前一天，12月2日，國家藥監局網站發布消息稱，近日通過優先審評審批程序，批準臨床急需罕見病藥品注射用司妥昔單抗的進口注冊申請，用于人體免疫缺陷病毒（HI V）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心Cast l eman病（MCD）成人患者。司妥昔單抗于2014年首次在美國上市，2018年被納入我國《臨床急需境外新藥名單（第一批）》。
不論是罕見病治療藥物獲批上市，還是被納入醫保，都表明罕見病治療藥物研發進入快速發展期。加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等上市速度，一直以來都是國家藥監局的重點工作。“將更多救命救急的好藥納入醫保目錄”是國家醫保局主導的醫藥改革主線。在過去的11年間，我國醫保藥品目錄覆蓋的罕見病用藥種類和數量大幅上升，為越來越多的罕見病患者提供了治療希望。可以預見，隨著未來更多罕見病治療藥物的獲批上市和進入醫保，將高質量推動罕見病臨床治療和醫藥產業發展。
