用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則發布

發布日期：2021-04-20 閱讀次數：10671 來源：中國醫藥報

摘要：

本報北京訊 （記者落楠） 4月15日，國家藥品監督管理局藥品審評中心發布《用于產生真實世界證據的真實世界數據指導原則（試行）》，指導和規范申辦者利用真實世界數據生成真實世界證據支持藥物研發。該指導原則從真實世界數據的定義、來源、評價、治理、安全合規、質量保障等方面給出具體要求和指導性建議，以幫助申辦者更好地進行數據治理，評估真實世界數據的適用性。

真實世界證據是藥物有效性和安全性評價證據鏈的重要組成部分，其產生以真實世界數據為基礎。真實世界數據是來源于日常所收集的各種與患者健康狀況和/或診療及保健有關的數據。如何使收集的真實世界數據能夠成為或經治理后能夠成為滿足臨床研究目的所需的分析數據，以及如何評估真實世界數據是否適用于產生真實世界證據，是使用真實世界數據形成真實世界證據支持藥物監管決策的關鍵問題。

該指導原則指出，藥物研發有關的真實世界數據主要包括在真實醫療環境下診療過程的記錄數據（如電子病歷），以及各種觀察性研究數據等。此類數據可以是開展真實世界研究前已收集的數據，也可以是為了開展真實世界研究而新收集的數據。常見的真實世界數據來源有醫院信息系統數據、醫保支付數據、登記研究數據、藥品安全性主動監測數據、自然人群隊列數據、患者報告結局數據等。

該指導原則明確，真實世界數據的適用性評價應基于特定的研究目的和監管決策用途，并闡述了真實世界數據的數據治理和數據管理、源數據的適用性評價以及經治理數據的適用性評價等具體內容。對于真實世界數據治理，該指導原則提出了在個人信息保護和數據安全性處理、數據提取、數據清洗、數據轉化等環節的要求和建議。

該指導原則強調，為充分保護患者的安全和權益，獲取和使用真實世界數據以開展真實世界研究，須通過倫理委員會的審查批準。應依照國家法律法規、行業監管要求等做好數據安全管理工作，對承載健康醫療數據的信息系統和網絡設施以及云平臺等進行必要的安全保護。應建立完整的質量管理體系，以規范真實世界數據的處理流程，并在實際工作中持續優化、完善。

該指導原則還鼓勵申請人與監管機構及時溝通交流，以保證真實世界數據的質量符合監管要求。相關內容表示，在真實世界研究正式開始前，可基于整體研發策略和具體研究方案等，就真實世界數據是否支持產生真實世界證據進行交流。在研究進行中，如果根據研究實施中的變化情況對數據治理計劃進行調整，申辦者需衡量數據治理計劃調整對試驗目標的潛在影響，向監管機構說明調整的充分理由并征得其同意，同時遞交更新的研究方案和數據治理計劃書。在研究完成后和遞交資料前，申辦者可與監管機構咨詢遞交資料和數據庫進行溝通。